Argenx communiceerde deze ochtend positieve testresultaten over de cruciale fase 3 van het onderzoek met efgartigimod bij de behandeling van immuunziekte myasthenia gravis (ernstige spierzwakte). Bij twee derde van de behandelde patiënten verbeterden de klachten, tegenover 30% voor de placebo-testgroep. In 40% van de gevallen verdwenen de symptomen, wat een hoger koersdoel van KBC Securities rechtvaardigt. De koers van het aandeel gaat er met 15% op vooruit, zodat de groep 7 miljard euro waard is.

Testresultaten

De studie in kwestie luistert naar de naam ADAPT, en betreft een fase III-studie met 167 patiënten die lijden aan de spierziekte gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG), een zeldzame, verzwakkende, neurologische aandoening waarbij het immuunsysteem van het lichaam de neuromusculaire overgang aanvalt. Die aanval veroorzaakt weefselschade en een verstoorde neuromusculaire transmissie, die zich bij patiënten kan uiten als slopende zwakheid en/of vermoeidheid.

De testresultaten liegen er niet om:

• Positieve en significante respons op de behandeling in de eerste cyclus
  • Het primaire eindpunt werd bereikt bij 67,7% van de respondenten die efgartigimod toegediend kregen, tegenover 29,7% bij patiënten die een placebo ontvingen. Het secundaire eindpunt bereikte in alle gevallen voldoende significantie.
• Duurzaam klinisch voordeel en snel begin van de behandeling (MG-ADL-score)
  • Het aantal patiënten dat voldeed aan het primaire eindpunt, toonde een aanhoudende respons. Die respons was al zichtbaar binnen de eerste 2 weken van de eerste cyclus, met een voldoende hoge significantie.
• Goede veiligheid en tolerantie
  • Een soortgelijk percentage werd waargenomen tussen de behandelde groep en de placebo en wijst dus niet op complicaties die verband kunnen houden met het geteste medicijn. Beide patiëntengroepen reageerden op de behandeling. Vlot 90% van de behandelde patiënten werd overgeheveld naar de "open label extension"-studie, terwijl de totale placebo responsen lager waren dan de Alexion Soliris fase 3 REGAIN studie. Die leverde wel een hogere significantie op. Maar in vergelijking met de Soliris-studie werd een bredere patiëntengroep opgenomen.

De visie van KBC Securities

Vergelijkbaar met de eerder vrijgegeven dataset voor de behandeling van de huidziekte Pemphigus Vulgaris of PV (in een fase II-studie), werd een snel begin van de diepe respons waargenomen, samen met een goed veiligheidsprofiel. Deze resultaten ondersteunen de indiening van de aanvraag bij de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDAvóór het einde van 2020 (in lijn met eerdere communicaties). Dat kan mogelijk leiden tot een commerciële lancering in de VS in 2021. Indiening van een aanvraag voor verdeling in Japan via een PDMA is gepland voor de eerste helft van 2021, waarna Europa zal volgen.

De aangekondigde data voor de studie in gMG zijn volgens analiste Sandra Cauwenberghs op alle fronten positief. Dat wil zeggen dat alle te bereiken eindpunten effectief gehaald werden, waardoor het geneesmiddel erg goed gepositioneerd is voor een succesvolle marktintroductie: het middel lijkt immers breed toepasbaar te zijn, onder meer bij patiënten met antistoffen tegen acetylcholine-receptoren (AChR) en bij chronische patiënten die behandeld worden met intraveneus immunoglobuline (IvIg). Dat wil zeggen dat efgartigimod mogelijk marktaandeel kan afsnoepen van ‘concurrende middelen’ zoals Rituxan-, IvIg- of plasma-uitwisselingsmarkten. Het biedt volgens KBCS verder ook de optie om de dosis prednison of andere medicatie met ongewenste bijwerkingen te verlagen of te verkleinen. De conclusie van KBCS is duidelijk: de dataset die vandaag werd bekendgemaakt, ondersteund door de recente fase II-resultaten in PV, zet Argenx in een comfortabele positie voor de vervolguitlezingen bij andere indicaties.

Waardering en koersdoel

De resultaten van vandaag zorgen voor een hogere slaagkans op een succesvolle afronding van het onderzoek naar de behandeling van gMG. Die kans stijgt van 75% naar 95%, terwijl ook de in aanmerking komende patiëntenpopulatie (in de VS van 20.000 naar 37.500 personen) verhoogd werd. De potentiële piekomzet voor gMG stijgt daardoor naar 1,6 miljard euro, terwijl de potentiële piekverkoop voor ITP (immuun trombocytopenische purpura) 1,3 miljard euro bedraagt. De piekverkoop voor PV bedraagt 714 miljoen euro en voor CIDP zo’n 1,02 miljard euro (gecorrigeerd voor risico).

Eén en ander drijft de geschatte waardering op van 159 naar 170 euro per aandeel. Hoewel het aandeel dat niveau vandaag al heeft bereikt, behoudt KBC Securities het “Kopen”-advies. Dat zal verder verfijnd worden eens er meer informatie beschikbaar is, want de data kunnen zoals gezegd ook doorgerekend worden naar de andere indicaties die voor behandeling onderzocht wordt. Er bestaat in die optiek een kans dat de huidige behandelingen plaats moeten ruimen voor efgartigimod. En dat allemaal dankzij de lama’s, die de basis vormen voor de moleculen. Argenx houdt straks, om 14u30, een webcast, waarop meer details en duiding gegeven zal worden.