Biotechbedrijf argenx liet deze ochtend weten dat het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap FDA de BLA-aanvraag (Biologics License Application) voor het gebruik van kandidaat-medicijn efgartigimod voor de behandeling van spierziekte myasthenia gravis (MG) heeft aanvaard. Er volgt nu een studieronde van 10 maanden om het middel goedgekeurd te krijgen en het nadien - tegen 17 december 2021 - voorschriftvrij op de markt te krijgen. Dat is een mooi vooruitzicht, maar tegelijkertijd ook een beetje een tegenvaller, omdat argenx hoopte op een spoedprocedure waardoor het middel medio 2021 al op de markt had kunnen komen. KBC Securities-analist Lenny Van Steenhuyse bevestigt het koersdoel van 240 euro en “Houden”-advies.

Even geduld

Het goede nieuws is dat Amerikaanse Food and Drug Administration de zogenaamde Biologics License Application (BLA) van argenx voor efgartigimod heeft aanvaard. Maar voor KBC Securities en de rest van de markt is het enigszins verrassend dat het agentschap een standaard evaluatieperiode van 10 maanden hanteert, i.p.v. te opteren voor een spoedprocedure zoals dat voor een weesgeneesmiddel wel eens vaker voorkomt. 

De streefdatum voor de “Prescription Drug User Fee Act”, zeg maar het moment waarop het middel effectief verkocht kan worden, wordt nu veschoven naar 17 december 2021. Daardoor zal de initiële marktlancering ook later plaatsvinden dan wat KBC Securities had verwacht.

Tegenvaller?

De koers van het argenx-aandeel gaat op het moment van schrijven zo'n 2,5% lager, omdat sneller nu eenmaal beter is als het om de introductie van nieuwe geneesmiddelen gaat. Maar “slecht” nieuws is het nu ook weer niet.

Sowieso geeft argenx aan op schema te zitten om de aanvragen voor de Japanse markt (in eerste helft 2021) en voor Europa (tweede helft 2021) in te dienen.

De visie van KBC Securities

Omdat efgartigimod de status van “weesgeneesmiddel” verkreeg en er in het kader van de goedkeuring zicht was op een zogenaamde spoedprocedure door de FDA, is het volgens analist Lenny Van Steenhuyse eerder verrassend om te zien dat het agentschap dan toch een standaardperiode van 10 maanden hanteert voor de evaluatie van het geneesmiddel.

KBC Securities had op een effectieve lancering tegen augustus/september gerekend, maar dat zal nu pas in december zijn. Ondanks die vertraging behoudt argenx wel vlot een jaar voorsprong op andere nieuwe FcRn- en complement-geneesmiddelen die zich richten op patiënten met de spierziekte myasthenia gravis (MG).

Analist Lenny Van Steenhuyse vermoedt dat twee elementen hebben bijgedragen tot de beslissing van de FDA:

• de algemene hoge belasting van het agentschap omwille van de aanslepende Covid-19-pandemie; 
• de toegenomen voorzichtigheid voor de FcRn-geneesmiddelenklasse in de nasleep van het verhoogde LDL-signaal van Immunovant.

Hoewel efgartigimod in geen van de klinische studies in verband werd gebracht met serumalbuminedalingen of LDL-verhogingen, hebben twee potentiële FcRn-remmers die effecten wel degelijk vertoond. Dat heeft misschien geleid tot een verhoogde waakzaamheid over deze klasse.

KBCS wijst op het opzet van de studie met efgartigimod (Fc-fragment vs. full mAb) als mogelijke verklaring voor het verschillende PK/PD- en veiligheidsprofiel.

Pipeline en nieuwsstroom

Myasthenia gravis is slechts één van de aandoeningen die argenx met efgartigimod wil behandelen. Eind dit jaar begint een wereldwijde klinische studie in fase 3 voor de behandeling van de blaarvormende auto-immuunziekte pemphigus vulgaris.

Op de korte termijn wordt ook nog FDA-feedback verwacht omtrent de benodigde data en het ontwikkelingstraject voor de subcutane formulering van de verbinding.

Later in het semester verwacht KBCS de onthulling van een vijfde indicatie voor efgartigimod (ruwe schatting al opgenomen in de huidige waardering) en de doelstelling en indicatie voor het pijplijnactief ARGX-119.

Ook toplineresultaten van de fase 2-studie met cusatuzumab in combinatie met azacytidine als behandeling voor acute myeloïde leukemie (AML) worden begin 2021 verwacht. Het wordt m.a.w. een druk 2021 voor argenx. 

Het recent opgetrokken koersdoel van 240 euro en het bijhorende "Houden"-advies worden vandaag bevestigd, aangezien het track record van argenx op het gebied van succes en operationele uitvoering op dit moment correct wordt gewaardeerd.