Fintepla, een geneesmiddel dat in 2022 door UCB van Zogenix is overgenomen, is door het Japanse ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn goedgekeurd voor de behandeling van aanvallen die verband houden met het Lennox-Gastaut-syndroom (LGS), een zeldzame en ernstige vorm van epilepsie die kinderen en volwassenen treft. LGS wordt gekenmerkt door meerdere soorten geneesmiddelresistente aanvallen en wordt geassocieerd met hoge morbiditeit en mortaliteit, geeft KBC Securities-analist Thomas Vranken.

UCB?

UCB is een in België gevestigd biofarmaceutisch en chemisch bedrijf dat gespecialiseerd is in twee therapeutische gebieden: ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS) en immunologie.

Op het gebied van aandoeningen van het centrale zenuwstelsel richt het bedrijf zich op epilepsie, het Dravetsyndroom, het Lennox-Gastautsyndroom, myasthenia gravis, rustelozebenensyndroom en de ziekte van Parkinson.

Op het gebied van immunologie richt het bedrijf zich op reumatoïde artritis, osteoporose, psoriasis, artritis psoriatica, axiale spondyloartritis, hidradenitis suppurativa, de ziekte van Crohn, lupus en juveniele idiopathische artritis. De productportefeuille omvat geneesmiddelen zoals Cimzia, Vimpat, Keppra, Briviact, Neupro, Fintepla, Nayzilam, Bimzelx, Evenity, Rystiggo, Zilbrysq en zijn gevestigde merken. Het bedrijf is actief in ongeveer 40 landen en heeft meer dan 7.500 mensen in dienst.

Wil je meer weten over UCB? In oktober vorig jaar publiceerden we ‘Aandeel in de kijker: UCB’, waarin we het bedrijf binnenstebuiten keerden.

Fintepla's werkzaamheids- en veiligheidsgegevens

De goedkeuring van Fintepla is gebaseerd op een wereldwijde fase 3-studie met 296 patiënten, waarvan 33 uit Japan. De studie toonde aan dat Fintepla (0,7 mg/kg/dag) de frequentie van epilepsieaanvallen, die vaak leiden tot vallen en verwondingen, met meer 26,8% verminderde ten opzichte van wanneer een placebo werd toegevoegd aan andere anti-epileptica.

De meest voorkomende bijwerkingen waren verminderde eetlust, slaperigheid, gewichtsafname, diarree en nasofaryngitis (ontsteking aan de nasale luchtwegen). Er werden geen gevallen van hartklepaandoeningen of pulmonale arteriële hypertensie waargenomen. Hartklepaandoening is een ernstige aandoening die de hartkleppen kan aantasten en de bloedstroom kan belemmeren. Pulmonale arteriële hypertensie is een zeldzame aandoening die hoge bloeddruk in de longen veroorzaakt en kan leiden tot hartfalen.

Nippon Shinyaku als marketingpartner in Japan

Fintepla zal in Japan op de markt worden gebracht door Nippon Shinyaku, een farmaceutisch bedrijf dat gespecialiseerd is in zeldzame ziekten en sterk aanwezig is op de Japanse epilepsiemarkt. Nippon Shinyaku tekende in 2019 een exclusieve verkoopovereenkomst met Zogenix, voordat UCB Zogenix in 2022 overnam voor 2,1 miljard dollar.

Andere mogelijkheden metFintepla

Fintepla is in Japan ook goedgekeurd voor het syndroom van Dravet, een andere zeldzame en ernstige vorm van epilepsie die kinderen treft en meestal in het eerste levensjaar begint. Het syndroom van Dravet wordt veroorzaakt door een mutatie in het SCN1A-gen en wordt geassocieerd met frequente en langdurige aanvallen, cognitieve stoornissen en een verhoogd risico op plotseling onverwacht overlijden bij epilepsie (SUDEP).

Fintepla bevindt zich momenteel in een fase 3-studie voor CDKL5-deficiëntiestoornis, een genetische aandoening die ontwikkelingsachterstanden en epileptische aanvallen veroorzaakt. De resultaten van de proef worden in de tweede helft van 2024 verwacht.