UCB heeft van de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA goedkeuring gekregen voor Kygevvi, een behandeling voor de uiterst zeldzame mitochondriale aandoening TK2d. Het gaat om de eerste en enige goedgekeurde therapie voor deze ziekte. De goedkeuring kwam er zoals verwacht vóór eind 2025, aldus KBC Securities-analist Jacob Mekhael, die gisteren het koersdoel voor UCB nog optrok.

UCB?

UCB  is een in België gevestigd biofarmaceutisch bedrijf dat gespecialiseerd is in twee therapeutische gebieden: ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS) en immunologie. Op het gebied van aandoeningen van het centrale zenuwstelsel richt het bedrijf zich op epilepsie, het Dravetsyndroom, het LennoxGastautsyndroom, myasthenia gravis, rustelozebenensyndroom en de ziekte van Parkinson, en het immunologiegebied omvat reumatoïde artritis, osteoporose, psoriasis, artritis psoriatica, axiale spondyloartritis, hidradenitis suppurativa, de ziekte van Crohn, lupus en juveniele idiopathische artritis.

Volgens KBC Securities-analist Jacob Mekhael is de goedkeuring van Kygevvi door de FDA*  een belangrijke mijlpaal voor UCB. De therapie is goedgekeurd voor zowel volwassen als pediatrische patiënten met thymidine kinase 2-deficiëntie** (TK2d), op voorwaarde dat de symptomen zich manifesteerden op of vóór de leeftijd van 12 jaar.

* Food and Drug Administration, een overheidsinstantie in de Verenigde Staten die verantwoordelijk is voor de bescherming van de volksgezondheid.
**Thymidine kinase 2-deficiëntie (TK2d) is een uiterst zeldzame, genetische mitochondriale aandoening die ernstige spierzwakte veroorzaakt en levensbedreigend kan zijn. De ziekte ontstaat door een tekort aan het enzym thymidinekinase 2, dat essentieel is voor de energieproductie in de mitochondriën — de energiefabriekjes van onze cellen.

Voor TK2d bestond tot nu toe geen goedgekeurde behandelingen. De prevalentie (hoe vaak de ziekte voorkomt in een populatie) bedraagt slechts 1,64 per miljoen mensen. De goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit één fase 2-studie, twee retrospectieve chart review-studies* en een uitgebreid toegangsprogramma. In totaal werden 82 patiënten behandeld met Kygevvi.

*medische onderzoeken waarbij onderzoekers bestaande patiëntgegevens analyseren die eerder zijn verzameld, meestal in de vorm van medische dossiers of grafieken (charts), zonder dat er op het moment van de studie nog actieve behandeling of opvolging plaatsvindt.

De resultaten zijn veelbelovend: de behandeling verminderde het algemene sterfterisico met ongeveer 86% ten opzichte van een externe controlegroep van onbehandelde patiënten. De mediane behandelingsduur bedroeg vier jaar (met een spreiding van één dag tot twaalf jaar), en de mediane dosis was 762 mg/kg/dag. De meest voorkomende bijwerkingen (≥5%) waren onder meer diarree, buikpijn (inclusief bovenbuikpijn) en braken.

Vanaf eerste kwartaal 2026 beschikbaar

UCB verwacht Kygevvi in het eerste kwartaal van 2026 commercieel beschikbaar te maken in de Verenigde Staten. Daarbij zal het bedrijf een gepersonaliseerd ondersteuningsprogramma aanbieden voor patiënten. Intussen loopt er een regelgevend beoordelingsproces bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), en zijn verdere indieningen in andere regio’s gepland.

Als gevolg van deze goedkeuring heeft UCB ook een zogeheten Rare Paediatric Disease Priority Review Voucher (RPDPRV) ontvangen. Deze voucher kan worden ingezet voor een versnelde beoordeling van een toekomstige geneesmiddelenaanvraag.

KBC Securities over UCB

KBC Securities-analist Jacob Mekhael benadrukt dat de goedkeuring van Kygevvi volledig in lijn ligt met de verwachtingen van het bedrijf. Hij wijst erop dat het hier gaat om een unieke behandeling voor een uiterst zeldzame aandoening, en dat dit een belangrijke stap is in de positionering van UCB binnen het domein van zeldzame ziekten. De analist handhaaft zijn "Opbouwen"-aanbeveling voor het aandeel UCB, met een koersdoel van 270 euro.