di. 25 aug 2026
Lakefront heeft van de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA een Orphan Drug Designation gekregen voor gamgertamig als behandeling voor pemphigus, een zeldzame auto-immuunziekte. Die erkenning biedt bij een eventuele goedkeuring zeven jaar marktexclusiviteit in de Verenigde Staten en verschillende financiële voordelen voor de verdere ontwikkeling van het middel. De toekenning bevestigt volgens KBC Securities-analist Mathijs Geerts Danau het potentieel van gamgertamig binnen zeldzame auto-immuunziekten en ondersteunt de verdere ontwikkeling richting registratiestudies die in 2027 worden verwacht.
*Gamgertamig is het belangrijkste geneesmiddel dat Lakefront via de overname van Ouro Medicines in handen heeft gekregen. Het gaat om een zogeheten BCMAxCD3 T-cel-engager, een innovatieve vorm van immunotherapie.
Lakefront , het oude Galapagos, heeft een herstructurering doorgevoerd die leidde tot de stopzetting van de CAR-T-programma's. Het bedrijf legt voortaan de focus op het inzetten van zijn kaspositie voor de verwerving van een nieuwe ontwikkelingspijplijn, in samenwerking met Gilead, binnen de domeinen immunologie en oncologie. De recent aangekondigde samenwerking met Gilead voor de ontwikkeling van een BCMA T-cel-engager voor auto-immuunziekten illustreert deze nieuwe strategie. Verwacht wordt dat dit kandidaat-geneesmiddel in 2027 van start gaat met registratiestudies.
Nieuwe mijlpaal voor gamgertamig
Lakefront liet weten dat de FDA een Orphan Drug Designation heeft toegekend aan gamgertamig voor de behandeling van pemphigus. Die status wordt verleend aan geneesmiddelen die ontwikkeld worden voor zeldzame aandoeningen. Pemphigus treft minder dan 50.000 mensen in de Verenigde Staten en komt daardoor in aanmerking voor deze erkenning.
Voor Lakefront betekent dit een belangrijke stap in de ontwikkeling van gamgertamig. Wanneer het geneesmiddel uiteindelijk wordt goedgekeurd voor deze indicatie, krijgt het gedurende zeven jaar marktexclusiviteit in de Verenigde Staten. Daarnaast kan het bedrijf rekenen op verschillende financiële stimulansen die de verdere ontwikkeling moeten ondersteunen.
Brede ontwikkeling binnen auto-immuunziekten
Gamgertamig wordt door Lakefront ontwikkeld in samenwerking met Gilead Sciences. Het geneesmiddel werd in licentie genomen van het Chinese Keymed Biosciences, dat de ontwikkelingsrechten in Groot-China behoudt.
Het ontwikkelingsprogramma richt zich niet uitsluitend op pemphigus. Lakefront onderzoekt gamgertamig in een brede waaier van ernstige en zeldzame auto-immuunziekten en wil die strategie de komende jaren verder uitbreiden.
Momenteel lopen verschillende klinische studies. Een fase 1b-studie onderzoekt het middel bij patiënten met seropositieve auto-immuunziekten, waaronder idiopathische inflammatoire myositis, de ziekte van Sjögren, pemphigus vulgaris en pemphigus foliaceus. Deze studie werft momenteel patiënten aan in Australië, Nieuw-Zeeland, Tsjechië en Japan.
Daarnaast loopt een tweede fase 1b-studie bij patiënten met auto-immuuncytopenieën, waaronder immuuntrombocytopenie (ITP) en auto-immuun hemolytische anemie (AIHA). Deze studie is actief in Australië en de Verenigde Staten.
Eerdere erkenningen door de FDA
Voor andere indicaties kreeg gamgertamig eerder al belangrijke steun van de FDA. Het middel ontving zowel een Fast Track Designation als een Orphan Drug Designation voor de behandeling van auto-immuun hemolytische anemie en immuuntrombocytopenie.
Die eerdere erkenningen tonen volgens de analist aan dat de Amerikaanse gezondheidsautoriteit het potentieel van de kandidaattherapie voor verschillende zeldzame auto-immuunziekten erkent.
Waarom pemphigus een interessante markt is
Pemphigus wordt vandaag voornamelijk behandeld met systemische corticosteroïden en immunosuppressiva. Hoewel die behandelingen vaak werkzaam zijn, gaan ze gepaard met een verhoogd risico op infecties en andere ernstige nevenwerkingen.
Volgens Mathijs onderstreept dat de nood aan nieuwe en beter verdraagbare behandelopties. Daardoor ziet hij pemphigus als een aantrekkelijke indicatie voor de verdere ontwikkeling van gamgertamig.
Naast pemphigus wil Lakefront het potentieel van het geneesmiddel ook onderzoeken in andere ernstige zeldzame auto-immuunziekten. Het bedrijf verwacht bijkomende proof-of-concept-basketstudies op te starten in nieuwe indicaties. Die studies moeten de mogelijkheden van gamgertamig in meerdere ziektebeelden verder in kaart brengen.
Registratiestudies in zicht
De volgende belangrijke stap voor het ontwikkelingsprogramma wordt verwacht in 2027. Lakefront plant dan de opstart van registratiestudies, die noodzakelijk zijn om uiteindelijk een markttoelating aan te vragen.
Tegelijkertijd blijft het bedrijf klinische gegevens verzamelen uit de lopende studies. De resultaten daarvan zullen bepalend zijn voor de verdere evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van gamgertamig binnen verschillende auto-immuunziekten.
KBC Securities over Lakefront
De KBC Securities-analist beschouwt de toekenning van de Orphan Drug Designation voor pemphigus als een positieve ontwikkeling voor Lakefront. Volgens hem versterkt de erkenning de commerciële vooruitzichten van gamgertamig dankzij de zeven jaar marktexclusiviteit en de bijkomende financiële voordelen die aan de status verbonden zijn. Hij blijft uitkijken naar bijkomende klinische data van gamgertamig en naar de verwachte opstart van registratiestudies in 2027.
Mathijs handhaaft zijn Accumulate-advies met een koersdoel van 37 euro.
