Pharvaris heeft positieve topresultaten bekendgemaakt van zijn cruciale fase 3-studie met deucrictibant XR voor de preventieve behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE). De behandeling realiseerde een sterke vermindering van het aantal aanvallen en presteerde daarmee vergelijkbaar met de huidige injecteerbare standaardtherapieën. Volgens KBC Securities-analist Mathijs Geerts Danau bevestigen de resultaten het onderscheidende karakter van deucrictibant en vergroten ze de kansen op een succesvolle marktintroductie aanzienlijk.

Pharvaris?

Pharvaris NV  is een in Nederland gevestigd bedrijf dat zich voornamelijk bezighoudt met de biofarmaceutische industrie. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van orale bradykinine B2-receptorantagonisten voor de behandeling en preventie van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE)*. Hun belangrijkste product is Deucrictibant (PHA121, PHA-022121), een kleine molecule die fungeert als bradykinine B2-receptorantagonist. Het is bedoeld voor zowel acute als profylactische behandeling van HAE-aanvallen.
*Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening waarbij patiënten terugkerende aanvallen van zwellingen (oedeem) krijgen.

Sterke werkzaamheid in fase 3-studie

De fase 3-studie CHAPTER-3 bereikte haar primaire doelstelling met een vermindering van het aantal HAE-aanvallen met 83% tegenover placebo. Bij patiënten met HAE type 1 en type 2 liep die vermindering zelfs op tot 87%.

Daarnaast werden alle secundaire eindpunten met statistische significantie behaald. De bescherming tegen aanvallen trad al binnen de eerste week van de behandeling op en bleef gedurende de volledige behandelingsperiode behouden.

De studie omvatte 85 patiënten uit 21 landen. De deelnemers werden gedurende 24 weken behandeld, waarbij twee derde deucrictibant XR kreeg en één derde een placebo.

Mogelijke concurrent voor bestaande standaardbehandeling

Volgens Mathijs Geerts Danau zijn de resultaten bijzonder sterk omdat ze vergelijkbaar zijn met die van de huidige injecteerbare standaardbehandeling Takhzyro. Dat is belangrijk omdat patiënten hierdoor mogelijk kunnen kiezen voor een orale behandeling zonder aan werkzaamheid in te boeten.

De analist wijst erop dat de resultaten bovendien duidelijk beter ogen dan die van Orladeyo, de huidige orale concurrent. Hierdoor zou deucrictibant kunnen uitgroeien tot de voorkeursbehandeling voor nieuwe patiënten die nood hebben aan een preventieve therapie tegen erfelijk angio-oedeem.

Veiligheidsprofiel blijft gunstig

Ook op het vlak van veiligheid waren de resultaten bemoedigend. De behandeling werd over het algemeen goed verdragen. De meest gemelde bijwerkingen waren infecties van de bovenste luchtwegen, neus-keelontsteking en hoofdpijn.

Bij twee patiënten werd een verhoging van de leverenzymen vastgesteld. Eén patiënt stopte daardoor met de studie, terwijl de andere de behandeling vervolgde tot het einde van het onderzoek. Volgens het bedrijf speelden bij beide patiënten bijkomende risicofactoren mee, waaronder leververvetting.

In de placebogroep stopte één patiënt voortijdig wegens netelroos.

Belangrijke volgende stappen richting commercialisering

Pharvaris plant om op basis van deze resultaten vanaf de eerste helft van 2027 vergunningsaanvragen in te dienen voor deucrictibant XR.

Daarnaast kijkt het bedrijf uit naar de resultaten van de fase 3-studie CREAATE, die de behandeling onderzoekt voor een andere vorm van angio-oedeem. De eerste topresultaten van die studie worden verwacht in het eerste kwartaal van 2027.

Volgens Geerts Danau versterken de nieuwe gegevens het vertrouwen in het commerciële potentieel van deucrictibant aanzienlijk. De combinatie van een hoge werkzaamheid, een gebruiksvriendelijke orale toediening en een gunstig veiligheidsprofiel kan het product een sterke positie bezorgen binnen de markt voor HAE-behandelingen.

KBC Securities over Pharvaris

KBC Securities-analist Mathijs Geerts Danau beschouwt de fase 3-resultaten als een belangrijke bevestiging van het potentieel van deucrictibant. De werkzaamheid ligt volgens hem in lijn met de beste beschikbare injecteerbare behandelingen, terwijl het gebruiksgemak van een orale therapie een belangrijk concurrentievoordeel vormt. Om die reden verhoogt hij de slaagkans van deucrictibant binnen preventieve HAE-behandeling tot 90% en blijft hij positief over de toekomstige marktpositie van Pharvaris. Hij verhoogt het koersdoel van 39 naar 49 dollar en behoudt de "Kopen"-aanbeveling.