Nieuwe onderzoeksgegevens voor gamertamig* tonen hoge responspercentages bij patiënten met immuuntrombocytopenie en auto-immuun hemolytische anemie. Het merendeel van de responsen houdt bij de huidige opvolging bovendien aan, terwijl ernstige CRS of ICANS niet werden waargenomen. KBC Securities-analist Mathijs Geerts Danau noemt de gegevens sterk, maar wijst op het infectiepercentage als belangrijk aandachtspunt.

*Gamgertamig is het belangrijkste geneesmiddel dat Lakefront via de overname van Ouro Medicines in handen heeft gekregen. Het gaat om een zogeheten BCMAxCD3 T-cel-engager, een innovatieve vorm van immunotherapie.

Hoge respons bij ITP

In de fase 1b-studies werden 33 patiënten behandeld met gamertamig, waarvan 22 met immuuntrombocytopenie of ITP en 11 met auto-immuun hemolytische anemie of AIHA. De subcutane (onderhuidse) behandeling werd over drie weken toegediend en onderzocht in drie dosiscohorten.

Bij ITP reageerden 18 van de 20 evalueerbare patiënten, of 90%, op de behandeling. In de hoogste doseringsgroep ging het zelfs om 12 van de 12 patiënten. Bij de meest recente evaluatie hield de respons bij 15 van de 20 patiënten nog aan, na een mediane follow-up van 141 dagen. De mediane tijd tot respons bedroeg slechts 11 dagen.

Ook sterke resultaten bij AIHA

Bij AIHA reageerden alle negen evalueerbare patiënten op de behandeling. Bij acht van hen hield die respons bij de laatste follow-up nog aan. De mediane follow-up bedroeg daar 85 dagen en de mediane tijd tot respons 22 dagen. 

Volgens Mathijs Geerts Danau vergelijken de resultaten gunstig met bestaande en opkomende behandelingen, al waarschuwt hij dat vergelijkingen tussen afzonderlijke klinische studies voorzichtig moeten worden geïnterpreteerd. 

Bij ITP liet concurrent Wayrilz een respons zien bij 65% van de patiënten, tegenover 33% bij placebo, in een fase 3-studie met 202 patiënten. Voor een duurzame respons ging het om 23%. Daartegenover staat voor gamertamig momenteel een respons van 90% en een aanhoudende respons bij 15 van de 20 evalueerbare patiënten.

Bij AIHA liet Imaavy een duurzame hemoglobinerespons zien bij 24% van de patiënten, tegenover 8% voor placebo, in een studie bij 115 patiënten. Bij gamertamig bleven acht van de negen responsen tot dusver behouden. 

Infecties vormen aandachtspunt

Het veiligheidsprofiel lijkt voor een T-cell engager beheersbaar. Zes van de 33 patiënten, of 18%, ontwikkelden een graad 1-cytokinereleasesyndroom. Er werden geen gevallen van graad 2 of hoger en geen gevallen van ICANS of andere neurologische toxiciteit gemeld.

Wel trad bij tien van de 33 patiënten, of 30%, een infectie op. De meeste infecties waren graad 1 of 2 en konden succesvol worden behandeld. Mathijs Geerts Danau beschouwt dat infectiepercentage als een belangrijk aandachtspunt, zeker omdat het geneesmiddel hier voor auto-immuunziekten en niet voor kanker wordt ontwikkeld. 

Volgens de analist heeft gamertamig momenteel een voorsprong bij auto-immuuncytopenieën. Cullinan Therapeutics zou pas begin 2027 een fase 1-studie starten met zijn eigen BCMAxTCE. De korte subcutane behandelingsduur van drie weken kan bovendien een onderscheidend voordeel zijn. Verdere gegevens over IgG-titers, vaccinrespons na de behandeling, duurzaamheid en het ontwerp van registratiestudies worden belangrijke volgende gegevens.