Pharvaris heeft in het medische tijdschrift The Lancet de gedetailleerde fase 3-resultaten gepubliceerd van deucrictibant als on-demandbehandeling voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE). De studie bevestigt dat het kandidaat-geneesmiddel symptomen aanzienlijk sneller verlicht dan placebo en toont bovendien aan dat patiënten veel minder vaak een tweede dosis of reddingstherapie nodig hebben. Volgens KBC Securities-analist Mathijs Geerts Danau versterken de resultaten het beeld van deucrictibant als de meest veelbelovende orale on-demandbehandeling die momenteel in ontwikkeling is.

Pharvaris?

Pharvaris NV  is een in Nederland gevestigd bedrijf dat zich voornamelijk bezighoudt met de biofarmaceutische industrie. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van orale bradykinine B2-receptorantagonisten voor de behandeling en preventie van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE)*. Hun belangrijkste product is Deucrictibant (PHA121, PHA-022121), een kleine molecule die fungeert als bradykinine B2-receptorantagonist. Het is bedoeld voor zowel acute als profylactische behandeling van HAE-aanvallen.
*Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening waarbij patiënten terugkerende aanvallen van zwellingen (oedeem) krijgen.

Fase 3-studie bevestigt sterke werkzaamheid

De resultaten zijn afkomstig uit de fase 3-studie RAPIDe-3, waarin de werkzaamheid en veiligheid van deucrictibant werden onderzocht voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem. In totaal werden 134 patiënten opgenomen in de studie, waarvan 113 patiënten uiteindelijk samen 201 aanvallen behandelden.

De onderzochte aanvallen bestonden voornamelijk uit perifere aanvallen (57%) en abdominale aanvallen (38%). Daarnaast ging het in beperkte mate ook om niet-ernstige laryngeale aanvallen. De primaire analyse omvatte 88 patiënten die zowel een behandeling met deucrictibant als placebo kregen tijdens verschillende aanvallen.

Symptoomverlichting treedt veel sneller op

De studie bevestigt dat deucrictibant aanzienlijk sneller werkt dan placebo. De mediane tijd tot het begin van symptoomverlichting bedroeg slechts 1,28 uur bij behandeling met deucrictibant. Bij placebo bedroeg deze tijd meer dan 12 uur.

Volgens Mathijs bevestigt dit opnieuw het sterke klinische profiel van het middel en de potentiële meerwaarde voor patiënten met erfelijk angio-oedeem.

Minder nood aan extra medicatie

Een belangrijk nieuw element in de publicatie betreft het gebruik van bijkomende behandelingen. Slechts 17% van de patiënten had binnen twaalf uur een tweede capsule nodig. Binnen vierentwintig uur liep dit op tot 22%. Bij placebo lag dit percentage aanzienlijk hoger, namelijk 67% binnen twaalf uur en 69% binnen vierentwintig uur.

Ook het gebruik van conventionele reddingstherapie lag veel lager bij patiënten die behandeld werden met deucrictibant. Binnen twaalf uur had slechts 7% van de patiënten bijkomende therapie nodig, tegenover 36% in de placebogroep. Binnen vierentwintig uur bedroegen deze percentages respectievelijk 9% en 44%.

Volgens de analist zijn deze gegevens bijzonder belangrijk voor terugbetalingsinstanties en zorgverzekeraars omdat ze wijzen op een lagere nood aan aanvullende behandelingen.

Veiligheidsprofiel blijft gunstig

Ook op het vlak van veiligheid blijven de resultaten positief. Van alle behandelde aanvallen leidde slechts een beperkt aantal tot behandelingsgerelateerde nevenwerkingen. In totaal werden zes behandelingsgerelateerde bijwerkingen vastgesteld per meer dan honderd behandelde aanvallen. Het ging telkens om milde tot matige klachten, waaronder indigestie, vermoeidheid, lethargie, concentratieproblemen, hoofdpijn en slaperigheid. Geen van deze bijwerkingen werd als ernstig beschouwd en geen enkele patiënt moest de behandeling stopzetten als gevolg van een ongewenste reactie.

Mathijs merkt op dat verschillende van deze symptomen bovendien vaak voorkomen tijdens HAE-aanvallen zelf.

Dossier ligt bij de regelgevende instanties

De aanvragen voor marktgoedkeuring van deucrictibant voor de behandeling van acute HAE-aanvallen zijn momenteel in behandeling bij de bevoegde regelgevende instanties. Zowel in de Verenigde Staten als in Europa wordt het dossier momenteel geëvalueerd. Indien de goedkeuringen worden verkregen zoals verwacht, kijkt Pharvaris uit naar een commerciële lancering in de tweede helft van 2027.

KBC Securities over Pharvaris

Mathijs Geerts Danau van KBC Securities ziet de publicatie in The Lancet als een belangrijke bevestiging van de sterke klinische resultaten die eerder al werden bekendgemaakt. Vooral de lage nood aan een tweede dosis en het beperkte gebruik van reddingstherapie versterken volgens hem het commerciële profiel van deucrictibant en kunnen een belangrijke rol spelen in toekomstige terugbetalingsbeslissingen.

Daarnaast bevestigen de bijkomende veiligheidsgegevens volgens de analist het gunstige risicoprofiel van het geneesmiddel. Door de combinatie van snelle symptoomverlichting, een beperkt aantal behandelingsgerelateerde bijwerkingen en het gemak van een orale behandeling blijft hij ervan overtuigd dat deucrictibant de best gepositioneerde orale on-demandtherapie in ontwikkeling is voor erfelijk angio-oedeem.

Mathijs Geerts Danau handhaaft daarom zijn "Kopen"-aanbeveling voor Pharvaris met een koersdoel van 49 dollar.