Pharvaris heeft aangekondigd dat de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA de New Drug Application (NDA) voor deucrictibant IR heeft aanvaard voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE). De aanvraag steunt op de positieve resultaten van de fase 3-studie RAPIDe-3, waarin zowel het primaire eindpunt als alle secundaire eindpunten met statistische significantie werden gehaald. De FDA heeft een beslissingsdatum vastgelegd op 23 april 2027, waardoor Pharvaris volgens KBC Securities-analist Matthijs Geerts Danau op schema blijft voor een mogelijke commerciële lancering in de Verenigde Staten in 2027.

Pharvaris?

Pharvaris NV  is een in Nederland gevestigd bedrijf dat zich voornamelijk bezighoudt met de biofarmaceutische industrie. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van orale bradykinine B2-receptorantagonisten voor de behandeling en preventie van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE)*. Hun belangrijkste product is Deucrictibant (PHA121, PHA-022121), een kleine molecule die fungeert als bradykinine B2-receptorantagonist. Het is bedoeld voor zowel acute als profylactische behandeling van HAE-aanvallen.

Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening waarbij patiënten terugkerende aanvallen van zwellingen (oedeem) krijgen.

FDA aanvaardt registratiedossier voor deucrictibant

Pharvaris maakte bekend dat de FDA de vergunningsaanvraag voor deucrictibant IR heeft aanvaard voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem. Deze aanvaarding vormt een belangrijke regelgevende mijlpaal voor het bedrijf en betekent dat de Amerikaanse toezichthouder het dossier officieel in behandeling neemt.

De aanvraag is gebaseerd op het volledige klinische ontwikkelingsprogramma van deucrictibant IR en omvat gegevens van meer dan 1.300 behandelde HAE-aanvallen. Het middel wordt ontwikkeld als een orale behandeling voor patiënten die een acute aanval van erfelijk angio-oedeem doormaken.

Sterke fase 3-resultaten in RAPIDe-3-studie

De NDA steunt voornamelijk op de resultaten van de wereldwijde fase 3-studie RAPIDe-3. Deze placebo-gecontroleerde registratiestudie onderzocht de werkzaamheid van deucrictibant IR bij patiënten van twaalf jaar en ouder met erfelijk angio-oedeem, waaronder ook patiënten met HAE met een normale C1-remmer.

De studie bereikte succesvol het primaire eindpunt en alle elf secundaire werkzaamheidseindpunten met statistische significantie. De resultaten toonden een snelle en duurzame werkzaamheid van het geneesmiddel bij de behandeling van HAE-aanvallen.

De mediane tijd tot het begin van symptoomverlichting bedroeg 1,28 uur. De mediane tijd tot het stoppen van de progressie van een aanval kwam uit op 17,48 minuten, terwijl de mediane tijd tot volledige verdwijning van de symptomen 11,95 uur bedroeg.

Daarnaast liet deucrictibant IR een gunstig veiligheidsprofiel zien en werd het middel goed verdragen door de patiënten in de studie.

Mogelijk eerste orale middel in zijn klasse

Een bijkomend voordeel van deucrictibant is dat het potentieel heeft om het eerste orale geneesmiddel te worden binnen de klasse van de bradykinine B2-receptorantagonisten voor de behandeling van acute HAE-aanvallen.

Het middel kreeg reeds in 2022 de status van weesgeneesmiddel van de FDA, wat de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame aandoeningen ondersteunt.

De FDA heeft als officiële PDUFA-datum, de uiterste datum waarop een beslissing over de aanvraag wordt verwacht, 23 april 2027 vastgelegd. Indien het middel wordt goedgekeurd, kan Pharvaris het product mogelijk nog in 2027 op de Amerikaanse markt brengen.

Belangrijke katalysator voor verdere groei

Volgens Matthijs Geerts Danau vormt de aanvaarding van de NDA een logische volgende stap na de sterke fase 3-resultaten die Pharvaris eind 2025 bekendmaakte.

De analist wijst erop dat de positieve RAPIDe-3-resultaten en de commerciële evolutie van de orale concurrent Ekterly het vertrouwen versterken dat deucrictibant succesvol kan worden in het segment van acute HAE-behandeling. Een succesvolle introductie in deze indicatie zou volgens hem bovendien een stevige basis leggen voor een latere uitrol van het preventieve gebruik van deucrictibant.

Daarbij kijkt de markt ook uit naar de resultaten van de fase 3-studie CHAPTER-3, die het profylactische gebruik van het middel onderzoekt. Deze studieresultaten worden verwacht in het derde kwartaal van 2026 en kunnen volgens Matthijs Geerts Danau een belangrijke koersaanjager voor het aandeel worden.

KBC Securities over Pharvaris

Matthijs Geerts Danau beschouwt de FDA-aanvaarding van de vergunningsaanvraag voor deucrictibant IR als een belangrijke regelgevende mijlpaal voor Pharvaris. Hij benadrukt dat het bedrijf dankzij de sterke RAPIDe-3-resultaten en de vastgelegde beslissingsdatum van 23 april 2027 op schema blijft voor een mogelijke Amerikaanse lancering in 2027. De analist heeft vertrouwen in het commerciële potentieel van deucrictibant voor de behandeling van acute HAE-aanvallen en ziet daarnaast de resultaten van de fase 3-studie CHAPTER-3 als een belangrijke toekomstige katalysator. Daarom blijft hij Pharvaris beschouwen als een aantrekkelijke belegging.

Matthijs Geerts Danau handhaaft voor Pharvaris een kopen-aanbeveling met een koersdoel van 39 dollar.