UCB publiceerde nieuwe gegevens over zijn medicijn Kygevvi bij patiënten met Thymidine Kinase 2 Deficiency* (TK2d), waaruit een duidelijk overlevings- en functioneel voordeel blijkt. De resultaten bevestigen eerdere bevindingen en tonen de impact van behandeling, vooral bij jongere patiënten. De eerste commerciële prestaties worden in de eerste helft van 2026 verwacht, aldus KBC Securities-analist Jacob Mekhael.

* TK2d is een mitochondriale ziekte. Dat betekent dat er iets misloopt in de mitochondriën, de “energiefabriekjes” van onze cellen. Door een genetische fout in het TK2-gen werkt een belangrijk enzym (thymidine kinase 2) niet goed. Daardoor kan het DNA in de mitochondriën niet goed worden onderhouden waardoor cellen minder energie aanmaken, vooral in spieren. Het belangrijkste gevolg is een progressieve spierzwakte. Het is een extreem zeldzame (1,6 patiënten op 1 miljoen mensen), erfelijke en soms levensbedreigende ziekte.

UCB?

UCB  is een in België gevestigd biofarmaceutisch bedrijf dat gespecialiseerd is in twee therapeutische gebieden: ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS) en immunologie. Op het gebied van aandoeningen van het centrale zenuwstelsel richt het bedrijf zich op epilepsie, het Dravetsyndroom, het Lennox Gastautsyndroom, myasthenia gravis, rustelozebenensyndroom en de ziekte van Parkinson, en het immunologiegebied omvat reumatoïde artritis, osteoporose, psoriasis, artritis psoriatica, axiale spondyloartritis, hidradenitis suppurativa, de ziekte van Crohn, lupus en juveniele idiopathische artritis.

Sterke klinische resultaten voor Kygevvi

UCB kondigde de publicatie aan van twee wetenschappelijke studies rond Kygevvi (doxecitine en doxribtimine) in het tijdschrift Brain Communications. Het gaat om zowel een analyse van veiligheid en effectiviteit als een studie naar het natuurlijke verloop van de ziekte.

De analyse omvatte gegevens van 104 behandelde en 114 onbehandelde patiënten. Daaruit blijkt dat behandeling met Kygevvi leidt tot een duidelijke verbetering in overleving en verbetering van de levenskwaliteit. Dat effect is vooral uitgesproken bij patiënten die symptomen ontwikkelen op of vóór de leeftijd van 12 jaar.

In deze subgroep werd het risico op overlijden met behandeling met 92% tot 94% verlaagd vanaf het moment van symptoomaanvang. Patiënten die behandeld werden, leefden over een periode van 30 jaar gemiddeld 29,2 jaar, tegenover 14,4 jaar voor onbehandelde patiënten.

Daarnaast werd ook een duidelijke verbetering vastgesteld in motorische vaardigheden. Zo herwon 75% van de patiënten minstens één motorische mijlpaal (bijvoorbeeld kunnen zitten of stappen), terwijl 22,5% zelfs vier of meer mijlpalen opnieuw bereikte.

Op vlak van veiligheid stopte 13,4% van de patiënten de behandeling door een treatment-emergent adverse event (een ongewenste medische gebeurtenis die optreedt of verergert nadat de behandeling is gestart), terwijl 23,9% minstens één dergelijke bijwerking rapporteerde die leidde tot een dosisverlaging.

Ernst van de ziekte bevestigd in natuurlijke verloopstudie

De tweede studie analyseerde het natuurlijke verloop (hoe een ziekte zich ontwikkelt in de tijd, zonder behandeling) van TK2d op basis van een dataset van 257 onbehandelde patiënten. De resultaten onderstrepen de ernst van deze ultra-zeldzame aandoening.

Bij patiënten waarbij de symptomen op of vóór 12 jaar beginnen, overleed 56,4%, met een mediane leeftijd bij overlijden van slechts 1,9 jaar. Bij patiënten met een zeer vroege start van de ziekte (≤2 jaar) liep dat zelfs op tot 66,7%. Voor patiënten met symptomatische start tussen >2 en ≤12 jaar bedroeg het sterftecijfer 22,2%.

Daarnaast bleek dat het verlies van motorische vaardigheden zeer frequent voorkomt: 81,3% van de patiënten verloor minstens één motorische mijlpaal, en 37,3% verloor er vier of meer.

Ook ondersteunende zorg, zoals ademhalings- en voedingsondersteuning, bleek vaak noodzakelijk, ongeacht de leeftijd waarop de symptomen begonnen.

Zeldzame aandoening met beperkte doelgroep

TK2d is een ultra-zeldzame genetische mitochondriale aandoening met een prevalentie van ongeveer 1,64 per 1 miljoen mensen. Kygevvi is momenteel de enige goedgekeurde behandeling voor deze ziekte.

Het product werd goedgekeurd in de Verenigde Staten in november 2025 en is commercieel beschikbaar sinds het eerste kwartaal van 2026. In Europa volgde de goedkeuring in maart 2026.

Door het zeldzame karakter van de aandoening blijft het commerciële potentieel wel beperkt. Volgens de gemiddelde analistenverwachting (gav) zouden de piekverkopen rond 240 miljoen euro liggen tegen 2034.

UCB verwacht in de eerste helft van 2026 meer inzicht te geven in de eerste commerciële prestaties van Kygevvi.

KBC Securities over UCB

KBC Securities-analist Jacob Mekhael benadrukt dat de combinatie van de overlevingsanalyse en de studie naar het natuurlijke ziekteverloop het duidelijke voordeel van Kygevvi voor patiënten bevestigt. Volgens hem versterken de nieuwe gegevens de positieve resultaten die eerder al werden gerapporteerd en onderstrepen ze de therapeutische waarde van het middel in deze moeilijk behandelbare indicatie.

Jacob Mekhael behoudt zijn koersdoel van 284 euro en handhaaft de "Kopen"-aanbeveling voor UCB.