UCB?

UCB  is een in België gevestigd biofarmaceutisch bedrijf dat gespecialiseerd is in twee therapeutische gebieden: ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS) en immunologie. Op het gebied van aandoeningen van het centrale zenuwstelsel richt het bedrijf zich op epilepsie, het Dravetsyndroom, het LennoxGastautsyndroom, myasthenia gravis, rustelozebenensyndroom en de ziekte van Parkinson, en het immunologiegebied omvat reumatoïde artritis, osteoporose, psoriasis, artritis psoriatica, axiale spondyloartritis, hidradenitis suppurativa, de ziekte van Crohn, lupus en juveniele idiopathische artritis.

UCB heeft gedetailleerde resultaten bekendgemaakt van de positieve fase 3 GEMZ-studie met Fintepla (fenfluramine) bij CDKL5-deficiëntiestoornis (CDD). De studie bereikte haar primaire eindpunt met een significante reductie van motorische epileptische aanvallen en een gunstig veiligheidsprofiel. Aldus KBC Securities-analist Jacob Mekhael, die deze resultaten als een belangrijke stap ziet voor patiënten met deze zeldzame en ernstige vorm van epilepsie.

Sterke resultaten in fase 3 GEMZ-studie

De fase 3 GEMZ-studie met Fintepla in CDD behaalde het primaire eindpunt: fenfluramine liet een geschatte mediane reductie van 52,7% zien in het aantal telbare motorische aanvallen (CMSF) vergeleken met placebo tijdens een titratie- en onderhoudsperiode van 14 weken (p<0,001).

• Patiënten behandeld met fenfluramine (n=42, dosis 0,7 mg/kg/dag, maximaal 26 mg/dag) ervoeren een mediane reductie van 47,6% ten opzichte van baseline, tegenover slechts 2,8% bij placebo (n=44).

Secundaire eindpunten en klinische verbetering

Naast het primaire eindpunt toonde de studie ook significante verbeteringen op de Clinical Global Impression–Improvement (CGI-I) schaal.

• 38,1% van de patiënten op fenfluramine werd beoordeeld als “veel verbeterd” of “zeer veel verbeterd”, tegenover 6,8% bij placebo (p<0,001).

Veiligheidsprofiel blijft gunstig

Fenfluramine werd over het algemeen goed verdragen. De veiligheidsbevindingen waren in lijn met het bekende profiel bij Dravet- en Lennox-Gastaut-syndroom. Er werden geen nieuwe veiligheidsrisico’s vastgesteld en er traden geen gevallen van klepafwijkingen of pulmonale arteriële hypertensie op.

Regulatoire stappen en marktpotentieel

UCB plant een snelle indiening voor goedkeuring van fenfluramine bij CDD, wat Fintepla tot het derde ontwikkelingsprogramma binnen epileptische encefalopathieën maakt.

• Vorig jaar realiseerde Fintepla een omzet van 340 miljoen euro in Dravet en LGS.
• Met de verwachte toevoeging van CDD schat Tom Noyens dat de piekomzet tegen het einde van het decennium kan oplopen tot bijna 1,2 miljard euro (UCB-richtlijn: meer dan 800 miljoen euro tegen 2027).

KBC Securities over UCB

Volgens de KBC Securities-analist toont deze tweede upgrade van de guidance dit jaar duidelijk dat UCB’s commerciële momentum verder versnelt. Hij wijst op de unieke werkzaamheidsprofiel van Bimzelx tegenover de concurrentie, inclusief een superieure duurzaamheid op lange termijn vergeleken met Cosentyx. Dit bevestigt dat de tijdelijke vertraging in voorschriften na de zomer slechts van korte duur was en dat de groei opnieuw aantrekt.

Jacob heeft een opbouwen-aanbeveling en koersdoel van 270 euro.