UCB versterkt zijn epilepsieportefeuille met de overname van Neurona Therapeutics, inclusief het veelbelovende celtherapieproject NRTX‑1001. Het kandidaat‑geneesmiddel liet in vroege klinische studies een sterke daling van het aantal invaliderende epileptische aanvallen (aanvallen die het dagelijks functioneren ernstig verstoren of onmogelijk maken) zien bij patiënten voor wie nauwelijks behandelingsopties bestaan, zegt KBC Securities‑analist Jacob Mekhael.

UCB?

UCB  is een in België gevestigd biofarmaceutisch bedrijf dat gespecialiseerd is in twee therapeutische gebieden: ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS) en immunologie. Op het gebied van aandoeningen van het centrale zenuwstelsel richt het bedrijf zich op epilepsie, het Dravetsyndroom, het LennoxGastautsyndroom, myasthenia gravis, rustelozebenensyndroom en de ziekte van Parkinson, en het immunologiegebied omvat reumatoïde artritis, osteoporose, psoriasis, artritis psoriatica, axiale spondyloartritis, hidradenitis suppurativa, de ziekte van Crohn, lupus en juveniele idiopathische artritis.

Overname van Neurona Therapeutics

UCB kondigde aan dat het een definitieve overeenkomst heeft gesloten voor de overname van het Amerikaanse biotechnologiebedrijf Neurona Therapeutics. Die overname omvat ook Neurona’s belangrijkste ontwikkelingsproject, NRTX‑1001, een innovatieve celtherapie voor geneesmiddelenresistente epilepsie.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst betaalt UCB een voorafbetaling van 650 miljoen dollar, aangevuld met maximaal 500 miljoen dollar aan mogelijke mijlpaalbetalingen die afhangen van klinische, regelgevende en commerciële doelstellingen. De afronding van de transactie wordt verwacht tegen het einde van het tweede kwartaal van 2026.

Focus op geneesmiddelenresistente epilepsie

Het centrale activum in de overname is NRTX‑1001, een celtherapie die momenteel wordt geëvalueerd in fase 1/2‑studies bij patiënten met geneesmiddelenresistente mesiale temporaalkwab‑epilepsie. 

De therapie wordt toegediend als een eenmalige, minimaal invasieve behandeling rechtstreeks in de hersenen. Het doel is om specifieke cellen in te brengen die de remmende neurotransmitter GABA produceren. Daarmee wil men de overactieve neuronale netwerken herstellen en opnieuw in balans brengen, wat kan leiden tot een duurzame vermindering van epileptische aanvallen.

Veelbelovende vroege klinische resultaten

Volgens Jacob Mekhael zijn de eerste klinische resultaten bijzonder bemoedigend. In de lopende fase 1/2‑studies werd bij patiënten met geneesmiddelenresistente unilaterale mesiale temporaalkwab‑epilepsie een gemiddelde daling van ongeveer 80 procent in invaliderende epileptische aanvallen waargenomen, vier tot zes maanden na toediening van de therapie.

Voor deze patiëntengroep zijn de huidige behandelingsmogelijkheden zeer beperkt. Wanneer medicijnen onvoldoende effect hebben, blijven vaak enkel ingrijpende hersenchirurgie of neuromodulatie als alternatieven over. Een eenmalige celtherapie met potentieel langdurig effect zou daarom een belangrijke medische doorbraak kunnen betekenen.

Regulatorische erkenning en verdere ontwikkeling

NRTX‑1001 geniet bovendien belangrijke regulatorische erkenning. In de Verenigde Staten heeft de therapie de RMAT‑status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) gekregen van de geneesmiddelenwaakhond FD. Zo krijgt NRTC-1001 een intensievere begeleiding door de FDA, zijn er versnelde ontwikkelpaden mogelijk en is er meer flexibiliteit in klinische ontwikkeling.

In Europa werd het project opgenomen in het PRIME‑programma van het EMA, wat wijst op een versnelde en intensievere begeleiding van de verdere ontwikkeling.

UCB plant om in 2026 te starten met een fase 3‑programma voor NRTX‑1001. Volgens gegevens op clinicaltrials.gov staat een fase 3‑studie gepland onder de naam EPIC (NCT05135091). Die studie zou naar verwachting 88 patiënten includeren, met als geraamde datum voor het behalen van het primaire eindpunt februari 2029.

Financiële impact voor UCB

Na afronding van de overname bevestigt UCB dat de omzetverwachtingen voor 2026 ongewijzigd blijven. Wel is er een aanpassing van de winstgevendheidsvooruitzichten. De aangepaste EBITDA*‑groei wordt nu verwacht uit te komen tussen 8 à 15% tegen constante wisselkoersen. Eerder werd nog uitgegaan van een 8 à 19% procentgroei.

*Aangepaste EBITDA staat voor Earnings Before Interest, Taxes, Depreciation and Amortization, of in het Nederlands:
winst vóór interesten, belastingen, afschrijvingen en waardeverminderingen, maar dan 'aangepast': zonder invloed van éénmailge elementen. 

Gecorrigeerd voor andere eenmalige operationele effecten in 2025 verwacht UCB voor 2026 een aangepaste EBITDA‑groei in een vork van midden‑tien tot midden‑twintig procent tegen constante wisselkoersen, tegenover een eerdere verwachting van hoge tien tot hoge twintig procent. Deze vooruitzichten houden geen rekening met mogelijke gevolgen van Amerikaanse invoertarieven of eventuele effecten van ‘most favoured nation’‑regelgeving, aangezien hierover nog geen definitieve beslissingen zijn genomen.

Strategische positionering van UCB

Volgens Jacob Mekhael past deze overname in de bredere strategie van UCB. De immunologie‑activiteiten van het bedrijf bevinden zich momenteel in een sterke groeifase, onder meer dankzij Bimzelx. Dat geeft UCB de financiële ruimte om zijn balans aan te wenden voor gerichte strategische investeringen in andere therapeutische domeinen.

Epilepsie is een kerngebied waarin UCB historisch gezien veel expertise heeft opgebouwd, zowel op klinisch als commercieel vlak. Met de overname van Neurona zet het bedrijf zijn eerste stap in het domein van regeneratieve celtherapieën, een belangrijk nieuw technologieplatform met potentieel baanbrekende toepassingen.

KBC Securities over UCB

KBC Securities‑analist Jacob Mekhael is positief over de strategische logica van de overname. Volgens hem versterkt UCB zijn epilepsieportefeuille op een moment dat de immunologie‑activiteiten voldoende draagkracht bieden. De analist benadrukt vooral het potentieel van NRTX‑1001 om duurzame reducties in epileptische aanvallen te realiseren bij een moeilijk behandelbare patiëntengroep.

KBC Securities handhaaft voor UCB een koersdoel van 284 euro, samen met een “Kopen”‑aanbeveling.